皇冠hga025大学洛杉矶分校Eli and Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心的科学家们已经收到了超过17美元.皇冠hga025再生医学研究所拨款400万美元, 国家干细胞机构, 推进以干细胞为基础的心脏病新疗法, 卵巢癌和肌酸缺乏症.
针对心脏病的药物治疗
Dr. Arjun Deb，医学和分子、细胞和发育生物学教授
Deb获得的600万美元临床阶段研究奖将推动心脏病发作和心力衰竭的新疗法. 心血管疾病是全球死亡的主要原因, 约占全世界死亡人数的三分之一. 心脏病发作后，心肌死亡. 目前还没有一种治疗方法可以改善心脏病发作后心脏的修复过程, 什么是导致心力衰竭的主要原因.
阻止这种可预见的恶性发展, 黛布和他的团队设计了一种治疗性单克隆抗体, 一种靶向药物治疗, 这使心脏能够更好地修复，并防止心脏病发作后心力衰竭的发展. 该抗体靶向一种特定的外核苷酸酶，临床前研究表明单剂量抗体可防止心脏病发作后疤痕组织的形成并增强心功能. 现在, 这笔新拨款将帮助Deb的实验室扩大该药物的生产规模，并在更大的动物模型上继续研究该疗法的安全性和有效性. 该团队将在一到两年内完成提交研究新药申请所需的所有临床前测试，从而将该项目转移到第一阶段临床试验.
现成的卵巢癌免疫细胞疗法
Dr. 杨丽丽，微生物学、免疫学和分子遗传学教授
杨的6美元.300万美元的转化研究奖将资助开发一种新的现成的免疫细胞疗法，通过改造血液干细胞来产生有效的嵌合抗原受体武装的不变自然杀伤T细胞来治疗卵巢癌, 或CAR-NKT细胞. 而传统的CAR-T细胞疗法已经彻底改变了特定血癌的治疗方法, 应用这种疗法治疗实体瘤的努力取得了有限的成功. 这部分是由于实体肿瘤有能力逃避CAR-T细胞的攻击，并创造抑制CAR-T细胞活性的肿瘤环境.
为了克服这一限制，杨的实验室创造了 这是一项新技术，已被证明可以生产大量的血液干细胞工程CAR-NKT细胞，这种细胞是现成的，可以有效治疗多种癌症. NKT细胞是免疫系统的特殊力量，可以使用多种武器攻击实体肿瘤，阻止其免疫逃逸. 这些特殊的免疫细胞也可以选择性和有效地消耗周围最具免疫抑制性的细胞. 结果是, 这个平台有潜力针对卵巢等实体肿瘤, 脑癌和肝癌. 与妇科肿瘤学家. Sanaz Memarzadeh博士，生物信息学家. Matteo Pellegrini和生物统计学家Dr. 锦州，万事如意 皇冠hga025大学洛杉矶分校健康约翰逊综合癌症中心, 杨和她的团队将利用这笔新资金完成启动ind临床前研究所需的研究, 这使得现成的CAR-NKT细胞疗法离卵巢癌的临床试验又近了一步, 女性生殖系统最致命的癌症.
肌酸缺乏症胍丁酯甲基转移酶缺乏症的基因治疗
Dr. 杰拉尔德·利普舒茨，外科、分子和医学药理学教授
Lipshutz的转化研究奖5美元.100万美元将支持他开发一种治疗胍丁酯甲基转移酶缺乏症的基因疗法, 或GAMT, 一种罕见的肌酸缺乏症，通常会导致智力障碍, 语言障碍, 不自主运动和反复发作. 肌酸是一种帮助大脑和肌肉储存和产生能量的物质. 目前唯一有效的治疗这种遗传性疾病的方法是严格的高剂量肌酸饮食, 哪种药物效果最低，并使一些患者面临复发性癫痫发作和其他症状的风险.
在小鼠的广泛临床前研究中, Lipshutz和他的团队展示了他们开发的一种基于病毒载体的基因疗法 将肌酸增加到正常水平，并降低有毒水平的胍基乙酸，或GAA这种物质会随着这种疾病积累. 该团队将使用新的CIRM拨款准备向美国提交ind前包.S. 美国食品药品监督管理局, 将这种基因疗法在人体上进行一期临床试验.
